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創新藥快速在華獲批 有望改變PNH治療整體面貌

發布時間：2024-05-07訪問量(liang):2459發布作者：admin

記者(zhe)27日獲(huo)(huo)悉(xi)，在(zai)美(mei)國食品藥(yao)(yao)品監督管理局（FDA）獲(huo)(huo)批僅4個月后，創新藥(yao)(yao)物飛赫(he)達®（鹽酸伊普可泮(pan)膠囊）在(zai)中國成(cheng)功獲(huo)(huo)批，用于治療既往未(wei)接受過補體抑(yi)制劑治療的(de)陣發性睡眠(mian)性血紅蛋白(bai)尿癥(zheng)（PNH）成(cheng)人患者(zhe)。


  PNH是(shi)一種慢(man)性、進行(xing)性、危及(ji)生(sheng)命(ming)的(de)血(xue)(xue)液系統罕見疾病，臨床主(zhu)要表(biao)現為貧(pin)血(xue)(xue)、陣發(fa)(fa)性血(xue)(xue)紅蛋白(bai)尿、骨(gu)髓造血(xue)(xue)功(gong)能衰(shuai)竭和(he)血(xue)(xue)栓形成等。PNH可在任何年(nian)齡(ling)發(fa)(fa)生(sheng)，但(dan)更常見于30歲(sui)—40歲(sui)人群，對青(qing)壯年(nian)造成終(zhong)身(shen)沉重的(de)負擔。據悉，目前PNH的(de)標準治療(liao)方式是(shi)抗補體(ti)C5療(liao)法。但(dan)在接(jie)受治療(liao)后，仍有(you)大部分患者存在殘(can)留貧(pin)血(xue)(xue)、疲(pi)乏和(he)輸(shu)血(xue)(xue)依賴。


  據悉，飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）作(zuo)用于(yu)免疫系統(tong)的補體(ti)旁路途徑中(zhong)的近端通路，可全(quan)面控制(zhi)血(xue)管內(nei)溶(rong)血(xue)和血(xue)管外溶(rong)血(xue)，彌(mi)補抗C5抗體(ti)治療(liao)的缺陷，開(kai)創了PNH靶向治療(liao)的全(quan)新(xin)時代。


相關跨國藥企中(zhong)(zhong)國區總(zong)裁兼(jian)董事總(zong)經理張穎表示：“得益于(yu)中(zhong)(zhong)國對(dui)創新(xin)藥物優先審(shen)評的支持，飛(fei)(fei)赫(he)達(da)®（鹽酸(suan)伊普可泮膠囊）在遞交上市許可申請(qing)僅10個月后(hou)便(bian)快(kuai)速獲批，大大縮(suo)短了與全(quan)球同步(bu)獲批的時間差(cha)。未來，我們(men)將繼續秉承‘以患者為中(zhong)(zhong)心’的理念，加速推動飛(fei)(fei)赫(he)達(da)®在全(quan)國的落地應用，滿足中(zhong)(zhong)國PNH患者最迫切的健(jian)康之(zhi)需。


北(bei)京(jing)協和醫(yi)院血(xue)液內(nei)科韓冰教授強調：“中國PNH診療(liao)(liao)的(de)(de)(de)發展經歷了長(chang)足的(de)(de)(de)摸索與進步(bu)。現有的(de)(de)(de)抗補體C5療(liao)(liao)法(fa)雖然能(neng)夠抑制血(xue)管內(nei)溶血(xue)，但(dan)不(bu)能(neng)有效抑制血(xue)管外溶血(xue)，導(dao)致部分患者長(chang)期(qi)存在貧血(xue)問題，無法(fa)擺脫輸血(xue)依賴。注射給藥的(de)(de)(de)方式(shi)也使得患者頻(pin)繁地往返(fan)于醫(yi)療(liao)(liao)機構，影響正常的(de)(de)(de)生(sheng)活。我們很高興(xing)能(neng)夠看到飛赫(he)達®（鹽酸伊普(pu)可泮膠囊）如此快速地在中國獲批，這款創新機制的(de)(de)(de)口(kou)服藥物不(bu)僅(jin)為PNH患者提供了全新選擇(ze)，也有望改變(bian)中國PNH治療(liao)(liao)的(de)(de)(de)整體面貌。


據(ju)悉，鹽酸(suan)伊(yi)普可泮膠囊可提高治(zhi)療(liao)依從性，改善用藥(yao)體驗(yan)，提高生活質量。本次在(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)獲批是基于一項關鍵性Ⅲ期APPOINT-PNH全(quan)球以(yi)及(ji)中(zhong)(zhong)國(guo)亞(ya)組臨床(chuang)研(yan)究的結果（中(zhong)(zhong)國(guo)入組50%受(shou)試者）。該研(yan)究證實(shi)了鹽酸(suan)伊(yi)普可泮膠囊在(zai)既(ji)往(wang)未接受(shou)過補體抑制劑治(zhi)療(liao)的成人PNH患者中(zhong)(zhong)的療(liao)效、安全(quan)性和耐受(shou)性，在(zai)接受(shou)治(zhi)療(liao)24周(zhou)后，大多(duo)數患者的血紅蛋白水平達到12 g/dL或以(yi)上(shang)，幾乎所有(you)(you)患者實(shi)現(xian)避免輸(shu)血，患者報告的疲(pi)勞(lao)張狂(kuang)也有(you)(you)所改善。


PNH病(bing)友之家發起人佳佳表示(shi)：“PNH患者主要是青壯(zhuang)年，但疾病(bing)讓他們在人生(sheng)最好(hao)的(de)年紀疲(pi)于(yu)奔波求醫(yi)，還要應對血栓、腎衰等致命并(bing)發癥的(de)風險。希望有(you)越(yue)來越(yue)多的(de)創新(xin)治療(liao)手段和藥物能夠(gou)幫助我(wo)們PNH患者更(geng)好(hao)地控制病(bing)情，不(bu)再受困于(yu)病(bing)痛，重拾(shi)如常(chang)人一般(ban)的(de)健(jian)康生(sheng)活。